PRDセラピューティクス Inc.は、PRD001のヒト初臨床試験を発表しました。本薬は、新規のSOAT2選択的阻害剤です。ホモ接合性家族性高コレステロール血症(HoFH)および代謝性脂肪症関連肝疾患(MASH/MASLD)を対象としています。これは、SOAT2を標的とする薬剤の最初の臨床評価です。SOAT1/2またはSOAT1のデュアル阻害剤に焦点を当てた以前の研究とは一線を画しています。
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CEO兼共同設立者である細田完治博士は、この重要なマイルストーンについて強調しました。前臨床試験では、SOAT2のみを標的とすることで、安全性と有効性を確保できることが示されています。HoFHと食事誘発性MASHの動物モデルにおいて、PRD001は血液と肝臓の脂肪蓄積を減少させました。また、脂肪肝疾患と動脈硬化を遅らせました。副作用は認められませんでした。
PRD001がヒト試験で成功すれば、HoFH患者に対する初の経口治療薬となる可能性があります。この薬剤は、LDL受容体の活性がほとんどない、あるいは全くない患者をターゲットとしています。本薬は、心血管疾患および代謝性疾患の治療における重要なニーズを満たすことを目指しています。