メディパルとJCR、GM2治療薬JR-479のグローバル契約を締結

株式会社メディパルホールディングスとJCRファーマシューティカルズ株式会社は、超希少なライソゾーム貯蔵障害であるGM2ガングリオシドーシス治療薬「JR-479」について、グローバルでの独占的ライセンス契約および日本における共同開発・商業化提携を締結したと発表しました。.

GM2ガングリオシドーシスは、ライソゾームでのGM2ガングリオシドの正常な分解を妨げる遺伝子変異によって引き起こされる、まれな遺伝性疾患群であり、特に神経細胞において蓄積を引き起こします。GM2ガングリオシドーシスの最も一般的な2つのタイプはテイ-サックス病とサンドホフ病で、変異の種類によって異なります。GM2ガングリオシドーシスは、世界中で30万人に1人の割合で発症すると推定され、現在承認された治療法が存在しない、生命を脅かす超希少疾患と考えられています。.

JR-479は、JCR独自のJ-Brain Cargo®プラットフォームにより開発された新規薬剤候補で、IZCARGO®点滴静注用10mgにより臨床的に検証され、ライソゾーム貯蔵障害の治療薬として2021年に日本で承認を取得しました。前臨床試験1 において、JR-479 は中枢神経系を含む全身に送達され、疾患関連基質を減少させ、動物モデルにおいて生存期間を延長しました。.

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今回のグローバルライセンス契約により、メディパルはJR-479の開発、製造、商業化に関する全世界（日本を除く）での独占的権利を有し、サブライセンス権も有します。日本では、メディパルが共同開発を通じて臨床試験のロジスティクス、疾患啓発の支援、業務の支援を行い、JCRが商業化を主導し、国内での収益を計上します。また、JCRは契約一時金および海外売上高に応じたロイヤルティを受け取ります。.

本契約により、JR-479は、以下の戦略的提携に加わります。 メディパル そして JCR, JR-479は、2022年10月に発売された、超希少疾患の治療薬開発に関するパイプラインです。JR-479は、フコシドーシス2治療薬JR-471、ムコ多糖症IIIB型3治療薬JR-446に続く3番目のパイプラインとなります。.

両社は、本合意による業績への影響を既に2026年3月期の連結業績予想に織り込んでおります。.

ソース ビジネスワイヤー